A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) recebeu autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para iniciar os testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais severa da doença. O anúncio ocorreu durante uma reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, realizada em São Paulo.
Aprovado pela Anvisa em um processo de análise prioritária, o estudo coloca o Brasil em posição de destaque na América Latina no que se refere a essa área de pesquisa. A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). Além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, a Fiocruz, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, abrindo caminho para a produção nacional da terapia gênica.
A Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas tem o objetivo de equipar o país com as bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias para disponibilizar produtos no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). Com a iniciativa, o Ministério da Saúde (MS) avança no apoio nacional à pesquisa e ao desenvolvimento de terapias gênicas, uma das áreas mais inovadoras da saúde pública de precisão, com foco no SUS.
O projeto destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, liderado pela Fiocruz, já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A estratégia também conta com o apoio financeiro da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que investiu cerca de R$ 50 milhões em infraestrutura para a produção de terapias avançadas. Desde a produção da vacina para covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz detém a tecnologia de vetores virais, utilizada nesta terapia gênica.
O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e faz parte do esforço de ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nessas duas frentes, a iniciativa fortalece o SUS com um desenvolvimento tecnológico concreto, que pode superar os desafios impostos pelas novas tecnologias à sustentabilidade financeira da saúde pública.
O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, afirmou que é emocionante para a instituição colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do país. A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou que essa parceria simboliza um passo decisivo para o país e que a inclusão de terapias gênicas no portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil.
A AME Tipo 1 é uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida, causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína causa a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.
Fonte: agenciabrasil.ebc.com.br